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| Foto reprodução: Diário do Nordeste |
Um medicamento de baixo custo, já oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS), está sendo estudado como uma possível alternativa terapêutica para a Síndrome de Rett, uma doença genética rara que afeta principalmente meninas. A pesquisa é conduzida pela Universidade Estadual do Ceará (Uece) e avalia o uso da lamivudina, um antirretroviral amplamente utilizado no tratamento do HIV e da hepatite B, para tentar retardar a progressão da doença.
O estudo é coordenado pela professora e médica geneticista Denise Carvalho, do Laboratório de Genética Médica (Lagem), e consiste em um ensaio clínico com 12 meninas diagnosticadas com Síndrome de Rett, que irão utilizar a medicação por um período de três a seis meses. A pesquisa conta ainda com a colaboração da Universidade da Califórnia em San Diego e da Nasa.
A iniciativa ocorre após resultados promissores obtidos em estudos pré-clínicos realizados em laboratório e em modelos animais, liderados pelo pesquisador brasileiro Alysson Muotri, nos Estados Unidos. A Síndrome de Rett é causada por uma mutação no gene MECP2, localizado no cromossomo X, e atinge entre 5 e 10 meninas a cada 100 mil no mundo. Apesar de um desenvolvimento inicial aparentemente normal, a doença provoca a perda progressiva da fala, das habilidades motoras e sociais, além de comportamentos associados ao espectro autista.
Segundo Denise Carvalho, nos casos mais graves, as pacientes podem desenvolver epilepsia de difícil controle, convulsões, alterações motoras severas, perda da capacidade de andar presente em mais da metade dos casos, perda da fala e alterações respiratórias.
A pesquisa teve origem nos estudos de Muotri com os chamados “minicérebros”, estruturas criadas em laboratório a partir de células da pele dos pacientes, capazes de se diferenciar em neurônios e reproduzir aspectos do desenvolvimento cerebral humano. Parte desses minicérebros foi enviada para o espaço, onde a microgravidade acelera o envelhecimento celular, permitindo observar mais rapidamente os efeitos da doença.
Após o retorno das amostras à Terra, os pesquisadores testaram a lamivudina e observaram regeneração celular nos experimentos in vitro. Em camundongos com Síndrome de Rett, o medicamento reverteu inflamações, reduziu movimentos repetitivos e aumentou significativamente a sobrevida dos animais, que passaram a apresentar comportamento semelhante ao de camundongos saudáveis.
Com base nesses resultados, Denise Carvalho foi convidada a liderar o ensaio clínico no Ceará. O estudo já recebeu aprovação do comitê de ética local e aguarda análise da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep). As voluntárias passam atualmente por exames iniciais, que servirão como referência para avaliar possíveis mudanças bioquímicas e comportamentais ao longo do tratamento.
A equipe utilizará escalas específicas para medir níveis de linguagem, comportamento e características do espectro autista antes, durante e após o uso do medicamento. Caso os resultados sejam positivos, a pesquisadora destaca que o estudo pode abrir caminho para a criação do primeiro Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para a Síndrome de Rett, algo ainda inexistente devido à falta de tratamentos específicos.
Paralelamente, o Lagem também trabalha na criação do primeiro modelo de minicérebro no Nordeste voltado ao estudo do Transtorno do Espectro Autista (TEA). A expectativa é que essa abordagem contribua para o desenvolvimento de novas terapias e para a melhoria da qualidade de vida de crianças e adolescentes com diferentes perfis de autismo.
Fonte: Diário do Nordeste
